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天圣医药经济信息2018年第58期

时间：2018-02-26

目  录

【药物研发】2017年中国药品研发大盘点

【药监新政】瑞舒伐他汀钙片等五品规通过一致性评价

【科研前沿】科学家发现修复大脑新方法：中风有望通过药物治愈

新给药方式有望降低癌症复发率

【生物药企】2018全球十大最具创新力生物技术公司

【药物研发】

2017年中国药品研发大盘点

一、国内药企申报注册情况

 据相关统计，2017年国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称CDE）共计承办药品注册4810个（以受理号计），比2016年增加32.3%。

   1、化药申报情况。

从数量上看，2017年化药申报总数为3813个受理号，化药新药的申报数量大幅减少，但含金量增加，化药1类或1.1类的受理号达到了324个。

    至2017年12月31日，共计431个受理号被纳入优先审评品种名单，其中国产药品有245个受理号，新药104个，仿制药132个。化药1或1.1类新药为49个，包含24个品种，不乏儿童用药、丙肝乙肝、艾滋病等临床急需药物。

     

国内企业中，江苏恒瑞医药股份有限公司、正大天晴药业集团股份有限公司和广东东阳光药业有限公司在1类新药的申报中表现最为突出，分别为10个、6个和5个。

2017年申报的1类新药中，抗肿瘤药申报数量最多。

   2、生物制品新药申报情况。

2017年CDE共承办1类治疗用生物制品66个（以受理号计），曲妥珠单抗、贝伐珠单抗等生物类似药的研发依旧是热点，国内企业复宏汉霖、齐鲁、信达都处于靠前的位置。

免疫疗法（immuno-oncology）进入黄金年：百时美施贵宝重磅产品Opdivo（纳武单抗）在中国已申报上市，国内的信达生物PD-1抗体信迪单抗是继Opdivo第二个在中国报产的PD-1/PD-L1类药物。南京传奇CAR-T产品—LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（受理号CXSL1700201）填补了国内CAR-T药物空白。

   3、中药注册申请情况。

2017年中药注册申请情况依旧严峻，中药注册申请以补充申请为主，临床申请数量较少，生产申请屈指可数。尤其是新药注册方面，仅有36个临床申请，大部分为6类新药。重庆秋纹生物技术有限公司申报了一个1类中药—JNSW10032及片剂，仅成都百裕制药有限公司的银杏内酯申请上市。

   4、仿制药申报注册情况。

我国仿制药申报注册自2007～2017年经历了底谷和高峰。从数据上看，2014年前后达到高峰，化药仿制药的申报受理号达到了2117个，随着化学药品注册分类改革的推进，到2017年降至469个受理号。其中，新4类仿制药为236个，从侧面反映出我国仿制药水平正朝着良性发展，企业把目光更多地投向创新药和高水平的仿制药上。

      目前，CFDA公布的首批通过一致性评价的仿制药共涉及11个药品17个品规，包括吉非替尼、氯吡格雷、替诺福韦、厄贝沙坦等，申报企业有浙江华海、海正辉瑞、南京正大天晴、深圳信立泰、国药集团致君（深圳）、成都倍特、齐鲁制药。17个品规中只有硫酸氢氯吡格雷片、盐酸帕罗西汀片、头孢呋辛酯片、利培酮片4个药品隶属于289基药目录。

CFDA首批公布通过一致性评价的仿制药的企业中，华海药业为最大赢家，有7个品种通过一致性评价，其中盐酸帕罗西汀片、福辛普利钠片、厄贝沙坦片、赖诺普利片4个品种为国外转国内申报。海正辉瑞的厄贝沙坦片此种情况。

二、国内药企在美国FDA等国外的药品批准情况

　　据统计，2017年我国共计38个按美国FDA的简略新药申请（ANDA）申报的产品获得FDA批准（以申请号计）。浙江华海药业有10个产品获得了批准，其次为恒瑞医药有6个品种获得了批准。

    2017年11月，华海药业按照化药新4类申报了伏立康唑片、盐酸度洛西汀肠溶胶囊、缬沙坦氢氯噻嗪片、盐酸多奈哌齐片、左乙拉西坦片5个品种。这些品种都已经获得美国FDA批准，除左乙拉西坦片以外，其他4个品种均已进入优先审评。康缘药业的桂枝茯苓胶囊、康莱特药业的康莱特注射液、以岭药业的连花清瘟胶囊以及天士力制药的复方丹参滴丸等中药品种也在FDA启动了不同阶段的的临床试验。（见表2）

表2  近年来国内企业在海外开展临床试验的情况

   三、2017年国内药企海外研发重大交易事件

　　目前，我国新药研发已摸索出两大方向：一是通过一致性评价提升现有的仿制药水平，对当前的研发环境进行整顿；二是国家鼓励创新，在政策上给与支持，营造一个利于研发创新的大环境。

  近年来海外生物制药公司引进中国药企自主研发创新的海外权益的案例越来越多。

（天圣医药经济信息中心据药智网）

【药监新政】

瑞舒伐他汀钙片等五品规通过一致性评价

一致性评价工作的核心目标是全面提升仿制药质量，实现国产仿制药对原研药的临床替代。

国家对通过一致性评价药品给予的鼓励和支持政策，国家食药监总局将与国家卫生计生委等相关部门共同协调落实通过一致性评价药品涉及的医保支付、优先采购、优先选用等问题。

2017年国家食药监总局制定发布了《仿制药质量和疗效一致性评价临床有效性试验一般考虑》等10余项技术指导原则，公布了11批参比制剂目录。

近日，国家食品药品监管总局就瑞舒伐他汀钙片等5个品规通过仿制药质量和疗效一致性评价（以下简称“一致性评价”）予以公告。

这是我国第二批通过一致性评价的品规。截至目前，已有22个品规通过一致性评价。

经过审查，浙江京新药业股份有限公司的瑞舒伐他汀钙片（规格5毫克）、瑞舒伐他汀钙片（规格10毫克），齐鲁制药有限公司的富马酸替诺福韦二吡呋酯片（规格0.3克），四川科伦药业股份有限公司的草酸艾司西酞普兰片（规格10毫克），江苏黄河药业股份有限公司的苯磺酸氨氯地平片（规格5毫克）5个品规符合一致性评价要求。

上述品种的说明书、企业研究报告及生物等效性试验数据信息，可登录国家食药监总局药品审评中心网站查询。

（天圣医药经济信息中心据中国医药报信息整理）

【科研前沿】

科学家发现修复大脑新方法：中风有望通过药物治愈

据研究人员称，遭受中风折磨的患者未来有一天或许能够通过药物帮助大脑“重新连线”，让受损大脑区域负责的任务被其它区域接管。

大脑重新连线的能力被称为大脑可塑性，研究人员认为人的一生都具备这种能力。但是儿童大脑的可塑性较高，而成年人的大脑通常可塑性降低。

 

研究人员对婴儿时期遭受中风的儿童和年轻人进行了研究，他们发现这些人的大脑有着惊人的“重连”功能。

美国乔治城大学医学院的神经学教授Elissa Newport在美国科学进步协会的一场会议上公布了自己的发现。

　　研究团队借助大脑影像发现，大脑右半球接管语言功能的区域与健康人群的左半球语言功能区存在镜像关系。Newport称，了解年轻人大脑可塑性较强的原因，有可能让科学家找到提升成年人大脑可塑性的方法，这就有可能为那些中风患者带来康复的希望。

（天圣医药经济信息中心据网易科技报道）

新给药方式有望降低癌症复发率

美国《科学·转化医学》杂志近日刊发美国一个科研团队研究成果：开发出一种新的给药方式，通过注射特殊凝胶，将化疗药物和免疫治疗药物递送到肿瘤部位再先后释放，有望降低癌症复发率。

　　研究人员称，具有生物相容性的聚合物与交联剂混合后，可立即在体内形成凝胶，凝胶携带了化疗药物吉西他滨和一种免疫检查点抑制剂。

　　研究人员解释说，凝胶首先让伴随肿瘤生长而出现的活性氧浓度增加，使免疫治疗药物能更好地识别肿瘤。富集的活性氧导致凝胶逐渐融化，并先后释放出两种药物。化疗药物先杀死部分癌细胞，增强了肿瘤对免疫治疗药物的敏感度。随着凝胶降解，肿瘤部位的活性氧水平也会随之降低，这有助于抑制肿瘤生长。

　　这种方法在化疗的同时撬动肿瘤的生物学特征和人体自身免疫来抑制肿瘤发展，降低了副作用。　

【重点新药】

首款口服新生儿糖尿病药获EMA批准上市

　　欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)，已建议欧盟授予，Ammtek公司的Amglidia上市许可，剂型为口服混悬液，规格0.6mg/mL和6mg/mL，成为首款获批治疗新生儿糖尿病的口服药物。

新生儿糖尿病(NDM)是一种极为罕见的糖尿病，在足月儿产后六个月内出现的高血糖，至少持续2周，伴有酮症酸中毒的风险。根据临床症状不同，NDM分为暂时性新生儿糖尿病和永久性新生儿糖尿病，前者在发病3-6个月内高血糖可自行缓解或消失，但约半数会在青少年期复发；后者则持续发病。NDM发病机制不明，已经发现了导致这种类型糖尿病的不同基因突变。

2016年1月15日该药被授予孤儿药称号，并于2018年2月22日被EMA首次批准用于治疗新生儿糖尿病(NDM)。

Amglidia活性成分格列本脲属于磺酰脲类降糖药，通过阻断ATP敏感性钾通道来刺激胰岛β细胞分泌胰岛素控制血糖，对编码KATP通道基因突变的和染色体6q24异常的暂时性新生儿糖尿病患者有效，其最常见的副作用是低血糖、短暂的腹泻和腹痛等。

格列本脲(Daonil)最早于1969年1月在欧洲上市，而此次Amglidia被批准的适应症、剂型剂量不同，研究显示Amglidia对治疗NDM具有良好的疗效和生物利用度。

（天圣医药经济信息中心据药渡头条信息整理）

【生物药企】

2018全球十大最具创新力生物技术公司

近日，美国著名商业媒体《快公司》（FastCompany）发布了2018年度“全球最具创新力公司”榜单，共有350家公司入选。

在生物技术领域，共有10家公司上榜。

1、诺华（Novartis）

　　入选理由：治疗癌症的CAR-T细胞疗法

  诺华公司于2017年8月推出的新型CAR-T疗法Kymriah用于治疗美国最常见的儿童癌症——复发或耐药性B细胞急性淋巴细胞白血病，是FDA批准的第一种基因治疗药物。

     2、OneOme

　　入选理由：根据DNA信息为患者“量体裁药”

   　该公司的主要产品是RightMed基因检测，可以为患者匹配抗抑郁药物或癌症药物，预测不良反应，减少用药失误。RightMed测试涵盖了23种基因，有数百种药物的适应症，这意味着它可以提高处方药的疗效。该公司产品已经在22个国家的550多家医院和诊所推广。

   3、GE医疗（GE Healthcare）

　　入选理由：为女性带来乳腺X线照相新选择

GE实验室的女性团队发明了一种3D乳房X光检查系统Senographe Pristina，可以让患者远程控制调整检查时使用的压缩量，有望改善乳房X线照片的体验。

   4、Syapse

　　入选理由：让医生分享数据，改进癌症疾病管理

    2017年，Syapse公司推出了Syapse数据共享网络，汇集了来自多个医院系统的医疗信息，包括匿名电子健康记录、病理报告和DNA测序数据，该平台可帮助全美的医生找到相似病例，从而为自己的患者制定具体治疗方法。美国多个地区的医院系统都使用了该网络。

5、Sophia Genetics

　　入选理由：开发无创液体活检产品

    该公司利用其数据分析系统“Sophia数据驱动医学”（Sophia Data-Driven Medicine）和“下一代DNA测序”（NGS）为生物技术专业人员提供基因组研究。Sophie AI目前被55个国家的400多家医疗机构使用，迄今已帮助诊断超过125,000名患者。

   6、Spark Therapeutics

　　入选理由：通过基因疗法治疗遗传性失明

    2017年12月，Spark的创新基因疗法Luxturna获得FDA批准用于治疗由RPE65基因突变引起的先天性视力丧失，使其成为第一个对遗传疾病进行基因治疗的生物技术公司。

7、百健（Biogen）

　　入选理由：研发出治疗脊髓型肌萎缩的疗法

   

Biogen为多发性硬化症患者提供了五种“疾病改善”疗法和一种对症疗法，并且开发出了唯一一款获得美国批准治疗脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy）的疗法。

8、Synthego

　　入选理由：提高CRISPR基因编辑的效率

CRISPR/Cas9这一快速高效的基因编辑技术面世五年以来，已经彻底变革了医学研究和药物开发。Synthego在全球30多个国家拥有1000多家客户，与世界前十大生物医药公司都有合作。

9、WuXi NextCODE

　　入选理由：构建全面的基因组大数据平台

　　随着DNA测序的发展，产生了庞大而且具有价值的基因组数据。WuXi NextCODE帮助研究人员管理和理解基因组学数据。

10、Ginkgo Bioworks

　　入选理由：高效生产工业用途的微生物组产品

　　设计和放大生产酵母和其他生物工程的微生物，用于生产香料、芳香剂和工业酶，服务于健康和美容、食品、纺织、农业、能源和药品等行业的客户。Ginkgo Bioworks已经与拜耳（Bayer）达成合作开发农业产品，并且收购了DNA合成制造商Gen9以进一步提高其生产能力。

 （天圣医药经济信息中心据药明康德信息整理)