天圣医药经济信息2018年第61期

时间：2018-02-28

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【医改新政】代表委员建言构建紧密型医联体改善基层医疗环境

【医保新政】门诊统筹逐步替代不完美的个人账户已成为多方共识

【医疗器械】2017年CFDA新批准的植介入器械分析

【科研前沿】世界中枢神经系统疾病领域最新研究进展

【药监新政】总局发布抗抑郁药药物临床试验技术指导原则

【重点新药】截至今年2月已申报上市的进口创新药

 

 

【医改新政】

代表委员建言构建紧密型医联体改善基层医疗环境

2月27日，国家卫计委举行主题为“代表委员谈健康中国建设”发布会。特意邀请了医疗卫生领域的全国人大代表和政协委员，对如何切实推动健康中国，尤其是对于紧密型医联体建设。

代表委员们建言要将分级诊疗真正落到实处，就必须依靠紧密型医联体，作为医联体中最实用最有效的模式，紧密型医联体在今后将是主流趋势。

紧密型医联体大概有三个特点：

1、不仅限于技术合作，人财物统一调配。

2、经济利益一体化，实现利益责任共同体。

3、分工明确：三级医院诊疗大病，二级医院诊断常见病、多发病，社区负责提供便捷医疗服务。

做好这5件事建好一个紧密型医联体：第一、专家下沉；第二、学科下沉；第三、建立信息化联系；第四、医保政策要起到杠杆的诱导作用；第五、采取“县招乡用”人才机制

人大代表、政协委员相信，随着紧密型医联体的逐步崛起，大医院和基层医院紧密配合、信息互通使得基层首诊、双向转诊能真真正正落到实处，基层医疗环境也将迎来翻天覆地的改变！

（天圣医药经济信息中心据基层医师公社于小渔）

【医保新政】

门诊统筹逐步替代不完美的个人账户已成为多方共识

伴随个人账户的存废争议，城镇职工基本医疗保险制度运行20年之后，门诊报销逐步替代个人账户的改革方向赢得了决策部门和学界的更多共识。

我国的医保制度从1994年“两江医改”(江苏镇江和江西九江)试点中引入个人账户开始，1998年，国务院发布了《关于建立城镇职工基本医疗保险制度的决定》，医疗保险制度改革正式启动，确立了社会统筹与个人账户相结合的职工医保制度。

政策规定保险费由用人单位和职工共同缴纳。具体比例由统筹地区根据个人账户的支付范围和职工年龄等因素确定。

医保个人账户的不良效应至少包括三个方面：

一是异常严重地削弱了医保基金的互助共济功能，损害了整个医保制度的保障能力；

二是造成巨大的医保资源浪费，包括不必要或异化的基金消耗，购买非药品行为并不罕见，指定药店药价畸高现象也普遍存在，其中亦会存在腐败行为；

三是居高不下的积累基金事实上在大幅贬值。

多位专家学者均表示，医保个人账户在推动我国医保制度顺利转轨方面发挥了积极的作用，但它的历史使命已接近完成，随着门诊统筹制度的建立，现在已经迎来改革个人账户的时机。

我国将采取渐进式方式来对医保个人账户进行改革。改革的基本方向是以建立门诊统筹为基础，逐步对医疗保险个人账户进行根本性改革。

医疗保险个人账户的改革方向有两个，第一选项是取消个人账户，此措施有利于最后实现城乡医疗保障的统筹，也有利于提高基金的使用效率，第二选项是对个人账户进行调整改善，包括逐步缩小个人账户。推进职工门诊统筹、改进职工医保个人账户使用管理等改革措施列入了政府部门的工作计划中。

门诊统筹是医疗保险待遇的一种形式，简单地说，基本医疗保险中把参保人员的门诊费用纳入统筹基金报销的范围。

门诊统筹下，个人账户仅保留强制储蓄的功能，效率低、基金保值增值难；门诊统筹基金起付线约束功能可以有效替代个人账户；个人账户难以有长期积累，其应对未来疾病风险的功能很弱。

（天圣医药经济信息中心据第一财经整理）

【医疗器械】

2017年CFDA新批准的植介入器械分析

植介入医疗器械包括了心血管支架、药物洗脱球囊、骨科植入物、生物瓣膜等医用高值耗材，是目前医疗器械领域内发展迅速，市场空间巨大的类别。

2017年CFDA新批准介入器材611种、植入材料16种。

主要有以下特点：

一、植入器械的获批数量远远高于介入器械。

由于介入器械尤其是心血管介入器械的技术壁垒较高，国内从事研发和生产支架、球囊等产品，尤其是药物支架、可降解支架以及药物球囊等高端器械的企业数量非常有限，而骨科植入物等器械的发展相对成熟，技术壁垒也相对较低，因此从整体获批的数量上来看，植入器械的获批数量远远高于介入器械。

  

二、国产医疗器械快速崛起

2017年5月国务院召开了部署推进《中国制造2025》深入实施的常务会议，更加明确了重点发展影像设备、医用高值耗材等六大医疗器械国产化的路线。

2016年，境内三类和进口植入材料和人工器官的注册数量比为360：509，而2017年这一比例升高到了355：257，进口器械的获批明显减少，从一个侧面也反映出国家从医疗器械审评审批的层面基于医疗器械国产化的支撑。

     

三、骨科植入物中创伤类约占一半

在骨科植入物中，接骨板、髓内钉等创伤类产品中，人工髋关节、膝关节等关节类产品和椎间融合器等脊柱类产品是最主要的三大类，除此之外还有骨水泥、生物陶瓷等其他的材料。

在2017年新获批的骨科植入物中，创伤类占到近半成，脊柱类和关节类平分秋色。 

四、在植入性生物膜中，国产创新成绩突出。

在植入性生物膜中，有三个国产生物心脏瓣膜获批，其中有两个是通过特别审批通道获批的创新医疗器械，分别是杭州启明医疗器械有限公司生产的创新产品“经皮介入人工心脏瓣膜系统”和苏州杰成医疗科技有限公司生产的创新产品“介入人工生物心脏瓣膜”。

五、心血管介入器械创新占国家创新医疗器械特别审批数量的三成

2017年CFDA新公示了10批创新医疗器械特别审批的名单，纳入了64个创新医疗器械，其中，心血管介入器械就达到了18个。

2017纳入创新医疗器械特别审批的心血管产品

（天圣医药经济信息中心据医药网火石创造整理）

【科研前沿】

世界中枢神经系统疾病领域最新研究进展

一、基因疗法治疗阿兹海默病，艾伯维达成研发合作

日前，艾伯维（AbbVie）公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作，将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力，以及后者的腺相关病毒（AAV）载体技术相结合，共同开发直接针对tau蛋白的抗体，以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。

tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白，能维持细胞的稳定。然而在病变的大脑中，tau蛋白会异常积聚，导致大脑功能受损，神经细胞死亡。异常tau蛋白的进行性积聚与神经退行性疾病的症状发展有着密切关联，因此，研究人员也期望能针对这种蛋白，起到控制病情的效果。然而，目前技术上的一个局限在于，即便每周或每两周注射一次针对tau蛋白的生物制剂，依然只有少部分药物能够穿透血脑屏障，作用于大脑。

艾伯维与Voyager期望能使用目前新兴的基因疗法，利用AAV递送技术，将编码抗tau蛋白抗体的遗传信息传输进大脑，在大脑中生成抗体，一劳永逸地减少tau蛋白。

二、自闭症有望利用生物学检测协助早期干预

自闭症也称之为孤独症，是一种发育障碍，表现为不同程度的语言发育障碍、人际交往障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板，影响着患者的身心健康。

最近，科学家鉴定了与自闭症相关的生物标识物，通过血检或者尿检进行自闭症临床诊断的道路上迈出了第一步。研究发表在《Molecular Autism》上。

在该项研究中，研究人员对年龄在5到12岁之间的38名自闭症儿童和31名正常儿童进行了血液和尿液测试，发现在自闭症儿童中显示了高水平的蛋白质损伤，特别是在血浆检测中，研究者认为这结果与疾病相关。

三、治疗肌萎缩症，反义核酸药物3期临床结果积极

Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine （NEJM）》上发表了3期临床研究CHERISH的积极结果，该研究旨在评估SPINRAZA（nusinersen）治疗晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效和安全性。

由于SMA患者脊髓和下部脑干中运动神经元蛋白（SMN）缺失，导致严重和渐进性的肌萎缩和虚弱。患有严重SMA的患者最终可能会瘫痪并且难以执行呼吸和吞咽等生活基本功能。SMN蛋白不足与患者SMN1基因缺失或有缺陷有关。SPINRAZA是一种反义寡核苷酸，旨在治疗由SMN1基因中的突变或缺失引起的SMA，有可能增加SMA患者全长SMN蛋白的数量。

（天圣医药经济信息中心据药明康德）

【药监新政】

总局发布抗抑郁药的药物临床试验技术指导原则

为指导和规范抗抑郁新药的药物临床试验，近日国家食品药品监督管理总局组织制定了《抗抑郁药的药物临床试验技术指导原则》（下称《指导原则》）。

《指导原则》称，治疗抑郁症（Major Depressive Disorder，MDD）的药物（以下简称抗抑郁药）是全球药物研发的热点领域之一。在我国，抗抑郁药研发方兴未艾，但在临床试验设计和实施中存在诸多问题。为更好地鼓励我国抗抑郁药的创新研发，提高新药研发的质量和效率，特制订本指导原则。

基本原则  抗抑郁药的临床研发也应本着“以说明书为目标导向”的临床研究模式。 

确证性试验设计考虑要点

（一）研究目的 （二）受试人群 （三）对照药　（四）评估指标

（五）试验类型 　（六）合并治疗 （七）数据管理和统计分析

 特殊考虑

（一）特殊人群试验  1.老年人群 2.儿科人群

（二）增效治疗试验

（三）数据和安全监察

（四）客观检测指标的应用 

【重点新药】

截至今年2月已申报上市的进口创新药

一、苯达莫司汀　国内进口产品由以色列巨头梯瓦（TEVA）申报。

2008年3月，由Cephalon开发的盐酸苯达莫司汀获得美国FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。

本品是一种双功能基烷化剂，可以导致DNA单链和双链通过烷化作用交联，打乱DNA的功能和DNA的合成，使DNA和蛋白之间，以及蛋白和蛋白之间产生交联，从而发挥抗肿瘤作用。

国内正大天晴和先声药业已提交仿制药上市申请，并获得优先审评。

二、德拉马尼 Delamanid  由日本大冢制药申报。

本品为耐药结核病(MDR-TB)治疗药物，在2017年已获得优先审评。

本品为一种具有新型作用机制的杀菌药物，可干扰结核分枝杆菌（MTB）细胞壁的新陈代谢。该药在体外对各类MTB菌株均具有很高的杀菌活性，包括耐一线抗结核药（如异烟肼和利福平）的菌株。2014年5月，获得EMA上市许可。

WHO《2016年全球结核病报告》显示，2015年，全世界新发结核病数量约为1040万例，当年有140万人死于结核病　　

目前，大冢是世界上抗结核药物开发领域的最大出资者之一。

三、仑伐替尼（乐伐替尼） 本品由卫材申报，为优先审评品种。

Lenvatinib一种多靶点激酶抑制剂，可抑制VEGFR1-3、FGFR1-4、PDGFRα、KIT、RET等调节因子。

已于2015年获美国FDA和EMA批准用于侵袭性、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌的治疗, 并于2016年相继获得FDA和EMA批准仑伐替尼联合依维莫司治疗晚期肾细胞癌。

不可切除的肝细胞癌　HCC是全球癌症死亡的第二大病因，每年可导致近745,000例患者死亡。据中国肿瘤登记中心数据显示，我国原发性肝癌的发病率已居常见恶性肿瘤的第4位，病死率居第3位。

　　四、依洛尤单抗 本品来自安进的申报。

　　2017年12月， Repatha获得了FDA批准，成为了第一款用于预防心血管疾病成年患者的心脏病、中风和冠状动脉血运重建术的PCSK9抑制剂。

五、轮状病毒五价活疫苗  本品来自默沙东申报。

RotaTeq（美国商品名）是MSD研发的一种由5种人-牛重组活轮状病毒株组成的3剂接种、预防性口服五价轮状病毒活疫苗。

轮状病毒是引发婴幼儿严重急性肠胃炎的首要原因，我国每年有超过1000万婴幼儿患轮状病毒感染性胃肠炎，约占2岁以下婴幼儿的1/4，是引起婴幼儿严重腹泻的最主要病源。

六、其他申报上市的进口创新药

其他申报上市的进口创新药还有：噻托溴铵奥达特罗（BI）,莫西沙星滴眼液（爱尔康），塞瑞替尼-色瑞替尼（诺华），罗沙司他（FibroGen），丁苯诺啡纳洛酮，Nivolumab, Pembrolizumab-帕博利珠单抗等。