天圣医药经济信息2018年第62期

时间：2018-03-01

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【两会前瞻】对十九届三中全会公报的解读

【医保新政】零售药店瞄准医保统筹基金新动能

【公众健康】世界罕见病日：各国政策支持一览

【科研前沿】2006-2017年肿瘤药物的研发和市场走向

【生物科技】新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症

 

【两会前瞻】

对十九届三中全会公报的解读

为期三天的中共十九届三中全会2月28日在北京闭幕。除了为即将召开的全国两会推荐国家领导人选之外，最重要的内容无过于审议通过了深化党和国家机构改革的方案。

机构改革的原因：两个“还不完全适应”

全会同意把《深化党和国家机构改革方案》的部分内容按照法定程序提交十三届全国人大一次会议审议。

这次机构改革的现实原因，就是两个“还不完全适应”：

一是党和国家机构设置和职能配置同统筹推进“五位一体”总体布局、协调推进“四个全面”战略布局的要求还不完全适应；

二是同实现国家治理体系和治理能力现代化的要求还不完全适应。

这些障碍和弊端，必须通过机构改革来破除。

只不过这次机构改革冠以“党和国家”的名义，比以往限于国务院系统、政府系统的机构改革，广度、深度和影响要大得多。

机构改革的目标：确保党的领导全覆盖

首要任务是完善坚持党的全面领导。公报说，加强党对各领域各方面工作领导，确保党的领导全覆盖，确保党的领导更加坚强有力。建立健全党对重大工作的领导体制机制，强化党的组织在同级组织中的领导地位等等，这些表述无一不在强调这次机构改革的总抓手，就是加强党的领导。

这个思路是席大大执政以来最鲜明的一个特色。“党政军民学，东南西北中，党是领导一切的”，把中国的事情办好，关键在党。

前五年，全面从严治党获得了很大成效，接下来就要通过机构改革，把党的全面领导的原则以制度和组织的形式，贯彻下去、固定下来。

   机构改革的原则：坚持赋予地方更多自主权和机构编制法定化并重

在如何推进深化党和国家机构改革的问题上，公报还强调了两个点：

一是强调要理顺中央和地方的职责关系，更好发挥中央和地方两个积极性。赋予省级及以下政府更多机构设置的自主权，其实能更好地使机构设置贴合当地实际，这样，中央和地方的关系才能达到公报里说的“运行顺畅、充满活力、令行禁止”。

二是机构编制法定化。赋予地方一定的机构设置自主权，并不是完全放开。总量上依然需要控制，这就是公报强调的第二点。

用法律的手段取代传统机构编制管理的“人治”现象，实现政府职责、机构和编制的法定化。

这次三中全会公报也提到了一个很重要的信息：加大机构编制违纪违法行为查处力度。

（天圣医药经济信息中心据大公报综合报道）

【医保新政】

零售药店瞄准医保统筹基金新动能

　　日前，天津市人力资源和社会保障局发布《关于实施维护参保人员基本用药权益有关措施的通知》，明确参保人员可凭处方到定点零售药店购药，发生的门诊药品费用，医保可按规定报销。

　　随着“处方外流”、医保报销，天津成为继苏州、成都等城市之后，又一个患者在零售药店购买处方药可享受医保统筹基金报销的城市。

近年来，随着医保对零售药店药品销售的日益重视，全国医保定点药店数量从2011年的136190家增长到2016年的248528家（数据来源：IMS）。

但从总体上看，医保支付零售药店销售药品费用仍有很多限制。

医保部门之所以如此谨慎，主要源于监管困难。医保定点药店规模普遍不大、开业和注销频繁、违规行为多样，盗刷医保套现、串换药品行为发生。

2017年2月人社部发布的《关于基本医疗保险药品支付标准制定规则的指导意见》中，并未区分医保对零售药店和医疗机构的支付标准。

党的十九大提出，全面取消以药养医，健全药品供应保障制度。充分发挥零售药店服务效能，有利于提高患者用药可及性、安全性，而在打开医保统筹基金“禁区”，鼓励零售药店更多承担药品供应责任的过程中，医保部门和零售药店双方都需鼓足勇气爬坡过坎，但前景可期。

（天圣医药经济信息中心据中国医药报）

【公众健康】

世界罕见病日：各国政策支持一览

2018年2月28日是第十一届国际罕见病日。各国对罕见病药物研发均表示予以大力支持。

罕见病是指那些发病率极低的疾病，大多是慢性、退行性疾病，会导致残疾等非常严重的后果，甚至危及生命。

罕见病包括遗传病、癌症、传染性热带病和退行性疾病等，罕见病药物是指用于治疗、预防或诊断罕见病的药物或疫苗。

其实罕见病并不罕见，目前全球有3.5亿罕见病患者，中国患者可能超过1600万。由于罕见疾病药物市场小、潜在利润低，而研发成本高，所以药厂缺乏研发动力，导致真正有效的药物却“罕见”，仅有不到十分之一的罕见病患者能够获得相应的治疗。

全球患者都面临着诊断率低、缺医少药等巨大困境。

目前许多国家制定了法律法规，鼓励罕见病药物的研发，为药品的上市、定价和报销提供帮助，并作为重要的公共卫生决策。

立法——罕见病药物法规

一些国家和地区为鼓励罕见病药物的研发和销售制定了相应的法律法规。1983年，美国通过了《罕见病药物法案》（Orphan Drug Act），成为第一个为罕见病药物立法的国家。

立法包括各种鼓励罕见病药物研发和销售的激励措施：研发费用的税收抵免、授予多年的市场独占权、快速审评、优先审查等。

各国国家立场——国家罕见疾病计划

保加利亚、希腊、马其顿、罗马尼亚和塞尔维亚等5个欧洲国家已经制定了国家罕见疾病计划。

跨境权利——欧盟跨境治疗管理

欧盟是唯一一个在整个成员国实施统一的罕见病药物认定和上市批准的国际团体。

特殊标签——罕见病药物认定

在美国，罕见病药物中抗癌药物的数量最多，占所有罕见病药物的32.5%，欧洲、日本和澳大利亚的情况也类似。

独立上市政策——针对罕见病的上市审评政策

澳大利亚、加拿大、英国、法国、德国、匈牙利、荷兰、波兰、斯洛伐克、瑞士和美国执行类似的罕见病药物上市审评标准。

快速上市通道——非专有通道，但罕见病更易获得资格

为了确保能及时向市场供应罕见病药物，一些国家加快了上市审评程序。这些程序包括：优先审评、快速通道和加快上市批准。

研发激励——财政激励、预先许可准入

财政和非财政支持两种激励措施，用于促进罕见病药物的研发。

市场强心针——独家经营权

在市场独占期，监管机构不批准仿制药或其它新药上市。

（天圣医药经济信息中心据医药经济报）

【科研前沿】

2006-2017年肿瘤药物的研发和市场走向

肿瘤药物上市：硕果累累

2006-2017年，药物评价和研究中心(CDER)一共批准了89个肿瘤治疗药物(NTDs)上市。生物制品评价和研究中心(CBER)批准了5种疗法，包括3个疫苗和2个CAR-T疗法。

其中小分子药物67个，小分子药物大部分都是蛋白激酶抑制等靶向药物。化疗药物呈现递减的趋势，自从2010年上市两个微管抑制剂之后，就鲜有化疗药物上市。

孤儿药的比重高

随着生物水平日新月异的发展、对于肿瘤等复杂疾病机理更透彻的理解，孤儿药的政策倾斜，药物的研发重点逐渐从心血管、抗菌药物向肿瘤、免疫、神经系统、孤儿药等倾斜。

肿瘤药物中孤儿药的比重远高于最近十几年整体疾病领域的平均水平(大概为20%-30%，后期升高主要是肿瘤药物批准数目的增加)。

    

肿瘤药物获批时间缩短

根据IMS数据，2013年抗肿瘤药物从申请专利到获批的平均时间为10.25年，而2015年则下降至9.5年。

肿瘤药物市场潜力巨大

2016～2022年，肿瘤药物市场在2022年会达到惊人的1900亿美元，较2016年的832亿翻了一倍，是第二大疾病市场 - 糖尿病市场的3倍。

全球抗肿瘤药物市场的CAGA超过12%，远高于处方药物市场增长的6%，自身免疫疾病的市场增长幅度最大，达到了14.6%。

肿瘤市场寡头现象严重、竞争逆袭突出

罗氏公司的三驾马车其驱，利妥昔单抗(CD20单抗)、贝伐珠单抗(VEGFR单抗)、曲妥珠单抗(HER2单抗)，长虹贯日，常年占据肿瘤药物前五的三席之位。

然而随着生物技术的蓬勃发展，专利到期、生物仿制药的上市、肿瘤免疫的兴起等多方面因素，罗氏的三个拳头产品增长速度缓慢。

新基研发的来那度胺是沙利度胺类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤的作用。2017年全球销售额达到了81.87亿美元，增长幅度为17.4%，成功逆袭了利妥昔单抗，位列榜首。

2013年第一个上市的BTK抑制剂依鲁替尼，由Pharmacyclics和强生共同开发。2017年依鲁替尼全球销售额为25.73亿美元，全球最畅销的白血病药物。 

MSD的Keytruda在2017/5/23被FDA批准用于治疗携带高度微卫星不稳定性，成为首款基于肿瘤标记物的癌症治疗方法，在癌症史上具有划时代的意义。

　药物研发走向

①肿瘤药物治疗费用的提高。

②生物靶向药物研发，也从最开始的抗体慢慢过渡到ADC抗体偶联药物、抗体、肿瘤免疫等多重领域，靶向肿瘤生物治疗更加多样化。

③肿瘤免疫疗法成为了未来的潮流趋势，在临床疗效上更加优良，在批准的适应症上，明显改善了患者的总体生存期。

④小分子蛋白激酶抑制剂依旧是肿瘤上市药物的主体，未来一段时间依旧保持每年六七个的趋势。

⑤市场表现来看，针对于生长信号的早期靶向小分子药物，在未来一段时间会受到一定的冲击，主要因素是早期靶向小分子药物专利到期带来的仿制、PD-1/PD-L1单抗适应症的不断扩展。

⑥临床试验对于生物标志物的重视。

⑦肿瘤研究与发展的焦点仍然集中在靶向治疗上，占到了2016年最新临床研究的90%。放射线治疗、细胞毒性药物、激素药物占比下降。

（天圣医药经济信息中心据药渡头条司铁）

【生物科技】

新版CRISPR技术有望根治亨廷顿舞蹈症

基因编辑CRISPR/Cas9技术的新版本用以治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington Disease），比早期研究中的版本更安全和更具体，此项研究结果发表在近期的《Frontiers in Neuroscience》杂志上。

 

用基因编辑技术治愈疾病的想法正越来越接近现实。对于遗传性疾病，比如亨廷顿舞蹈症（这是一种由缺陷基因引起的无法治愈的神经退行性疾病），切除引起疾病的DNA序列似乎就是最终的治愈方法。但是，在任何人剪切患者的DNA之前，研究人员需确保这是最安全和最有效的方法。

亨廷顿舞蹈症是由亨廷顿基因末端特定DNA序列的异常重复引起的。这种有缺陷的突变基因导致毒性蛋白质的产生，所述蛋白质逐渐累积并损伤患者的神经元。这种疾病通常始于三四十岁，在疾病发作后的几十年中，患者逐渐失去活动、说话甚至思考的能力。

目前亨廷顿舞蹈症尚无法治愈。但研究人员已经尝试了许多方法来压制有缺陷的基因。这包括通过基于DNA和RNA的方法中断有毒蛋白质的产生。最近，研究人员还开始使用最近火热的基因编辑工具之一——CRISPR/Cas9技术，该技术比过去的工具更便捷、更快速、更具精确性。

（天圣医药经济信息中心据药明康德）