天圣医药经济信息2018年第256期

时间：2018-12-07

2018年第256期 2018年12月7日

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目        录

【宏观经济】当前民营企业面临挑战和六大机遇

【医保新政】国家医保局：医药机构欺诈骗保将被解除定点协议

【医药新政】带量采购需解决的5个核心问题

【一致性评价】全国通过一致性评价品种汇总表

【科研前沿】移除特殊基因有望帮助人类攻克肥胖

【重点新药】罗氏免疫组合疗法获批一线治疗非小细胞肺癌

【药企动态】

复星医药产业与肉毒素企业Revance签署许可协议 

TESARO被GSK以51亿美元收购 

 

【宏观经济】

当前民营企业面临挑战和六大机遇

以“新时代中国民营企业新使命新担当”为主题的中国民营经济发展(台州)论坛日前在浙江台州开幕。论坛发布的《40年中国民营经济研究报告》。

报告显示，到2017年底，全国民营企业2700多万家，个体工商户6500多万家；民营经济贡献了全国50%以上的税收，60%以上的GDP，70%以上的技术创新成果，80%以上的城镇劳动就业，90%以上的企业数量。

报告指出，从国际和国内来看，中国民营经济发展仍面临诸多挑战：

国际挑战主要包括：人民币汇率波动带给企业经营困难和生态经济、绿色经济给企业发展带来硬约束。

国内挑战主要为：营商环境需要进一步优化、技术创新能力不足、品牌集群发展滞后、经济数字化转型压力大和大众美好生活需求提升快于供给等。

报告称，随着“五位一体”总体布局和全面深刻改革的不断推进，我国民营经济发展面临六大新机遇：

一是国有经济混合所有制改革；

二是产业转型升级和技术创新；

三是城镇化和区域协调发展；

四是“一带一路”倡议大力实施；

五是企业治理体系日益完善；

六是“亲”“清”新型政商关系竞相构建。

（天圣医药经济信息中心据经济参考报、东方财富网整理）

【医保新政】

国家医保局：医药机构欺诈骗保将被解除定点协议

国家医保局日前印发《关于当前加强医保协议管理确保基金安全有关工作的通知》，要求各地医保经办机构加强对定点医药机构的协议管理，确保医保基金安全。

通知明确，定点医药机构发生欺诈骗保等违约行为的，一律解除服务协议，被解除服务协议的定点医药机构，3年内不得申请医保定点；对查实具有骗取医保基金等违规行为的医师，给予停止1-5年医保结算资格的处理；对具有骗取医保基金或倒卖药品等违规行为的参保人，可给予暂停医保直接结算等处理。

通知要求，各地医保经办机构进一步完善和细化协议内容，加强对医药机构申报材料和信息的审核，对定点医药机构申报的费用建立规范的初审、复审两级审核机制，加强对定点医药机构履行协议情况的监督检查。

（天圣医药经济信息中心据经济参考报整理）

【医药新政】

带量采购需解决的5个核心问题

12月6日14时许，“4+7”带量采购试点揭开神秘面纱，预中选品种大幅度降价，其中恩替卡韦降价90%，恒瑞厄贝沙坦降价60%，京新药业氨氯地平以0.14元的价格获得预中选资格，正大天晴的恩替卡韦分散片以0.62元的价格获预中选资格。

这一消息瞬间引发医药股集体跳水，其中乐普医疗直线跳水封跌停，恒瑞医药大跌6%。

根治药价虚高

为促成药品降价，新成立的国家医保局在9月11日上午主导了试点联合采购会议，确定了联合采购要求及操作方法，同时公布第一批带量采购清单。

11月15日，备受业内关注的《“4+7”城市药品集中采购文件》终于发布。经中央全面深化改革委员会同意，国家组织药品集中采购试点，试点地区范围为北京、天津、上海、重庆和沈阳、大连、厦门、广州、深圳、成都、西安11个城市，此次列入集中采购目录的药品有31个。

上述文件进一步明确了申报企业资格，除了对供应量需要满足需求之外，对药企有更明确的要求，申报企业必须满足以下要求之一：原研药及国家药品监督管理局发布的仿制药质量和疗效一致性评价参比制剂；通过国家药品监督管理局仿制药质量和疗效一致性评价的仿制药品。

带量采购如何不伤害药企

需要关注带量采购的五个核心问题，只有这五个核心问题解决了，才能真正在中国实行带量采购，使之不至于伤害医药行业发展。

首先，带量采购重要的是先有量，而且用具体的数据来谈判价格才是真实的带量采购。但既往带量采购的量仅仅是以一省或一市使用量的模糊语言，没有明确的数据。

其次，还要解决支付问题，以往带量采购失败，在支付上面出来很多问题，导致带量采购失败，比如医院逾期不支付，也没人管。

第三，约定的量无法完成怎么办？以前很多带量采购具体完成了多少量，医院采购了多少，没人去关注。药企降价后采购量也降了，苦水只能自己咽，这也导致很多药品在过去多年来面临降价死的尴尬局面。

还有，国内医生的用药习惯，是否选择推荐用通过一致性评价的药品，这都将成为问题。

此外，有一个管辖权问题，医保局对医院没有管辖权，医院不按期支付药款，药企找哪个部门解决？

（天圣医药经济信息中心据第一财经、东方财富网整理）

【一致性评价】

全国通过一致性评价品种汇总表

——研究院整理

【科研前沿】

移除特殊基因有望帮助人类攻克肥胖

近日，来自福林德斯大学的科学家们就通过对啮齿类动物进行大规模的遗传筛查，鉴别出了促进机体肥胖的新型遗传候选基因，或为后期开发新型药物疗法提供新的思路。

研究结果或许就能帮助开发一种新型药物靶向作用RCAN1基因并导致机体体重下降。肥胖是一种全球性的健康问题，其会导致人群严重疾病发生风险的增加，然而目前研究人员并没有开发出针对这些疾病的有效疗法。

人类机体中有两种类型的脂肪，棕色脂肪负责 燃烧能量，而白色脂肪则负责储存能量。研究者表示，阻断RCAN1基因的功能或能帮助将不健康的白色脂肪转化为健康的棕色脂肪，从而就能为抵御肥胖提供一种新型潜在的疗法。如今研究人员开发出了一系列药物来靶向作用RCAN1基因制造的蛋白，目前研究人员正在对这些药物进行检测来观察是否能够抑制该基因的表达，以及是否能够帮助后期开发出新型的抗肥胖药物。

基于研究结果，研究人员所开发的靶向作用RCAN1基因的新型药物或能燃烧更多热量，同时还能让人们处于静息状态下（不用运动），也就意味着，个体在并不需要减少食物摄入或加强锻炼的情况下还能保持机体脂肪水平较低。

研究人员在时间跨度8周至6个月不等的时间里对不同饮食方式进行了研究，在每一种情况下，研究人员都观察到了RCAN1基因的缺失对机体健康所带来的益处。研究者表示，本文研究结果或能帮助后期开发一种潜在的新型疗法，但后期他们还需要进行更为深入的研究来确定是否相同的研究结果能够转化到人类机体中去。

研究人员重点对细胞彼此之间发送信号的方式以及这种方式如何影响机体健康和疾病的扩散进行了相关研究，后期研究人员还将通过更为深入的研究来开发出有效抵御肥胖等多种人类疾病的新型疗法。

（天圣医药经济信息中心据生物谷整理）

【重点新药】

罗氏免疫组合疗法获批一线治疗非小细胞肺癌

近日，罗氏（Roche）旗下基因泰克 （Genentech）公司宣布，美国FDA批准该公司的Tecentriq（atezolizumab）与贝伐单抗，紫杉醇和卡铂构成的组合疗法（ABCP），作为一线疗法治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者的肿瘤不携带EGFR/ALK基因变异。FDA昨日刚授予Tecentriq优先审评资格，治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。这意味着基于Tecentriq的组合疗法有望为更多肺癌患者造福。

根据美国癌症协会的估计，在2018年美国有234,000例新确诊的肺癌患者。肺癌可以分为两大类，非小细胞肺癌和小细胞肺癌。非小细胞肺癌占肺癌总数的85%。

Tecentriq是罗氏开发的抗PD-L1抗体，通过阻断PD-L1与PD-1和B7.1受体相结合，这一免疫检查点抑制剂可以重新激活T细胞，促使它们杀伤肿瘤细胞。它已经获得FDA批准作为治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的二线疗法。此次批准将进一步扩大该疗法的适用患者群。

这一批准是基于名为IMpower150的3期临床试验的结果。在这项研究中，NSCLC患者接受了ABCP组合疗法，或者贝伐单抗与化疗构成的组合疗法（BCP）的治疗。试验结果表明，ABCP组合疗法，在野生型意向治疗（ITT-WT）患者群中，与BCP疗法相比，将患者死亡风险降低22%。ABCP组患者的中位总生存期（OS）为19.2个月，显著优于BCP组的14.7 个月（HR=0.78; 95% CI: 0.64-0.96; p=0.016）。

基于Tecentriq的组合疗法作为治疗转移性非鳞状NSCLC的一线疗法，能够显著改善患者生存期。

（天圣医药经济信息中心据药明康德整理）

【药企动态】

复星医药产业与肉毒素企业Revance签署许可协议

12月5日，上海复星医药（集团）股份有限公司发布公告称，控股子公司上海复星医药产业发展有限公司与RevanceTherapeutics,Inc.签署许可协议，复星医药产业将拥有在区域内（即中国大陆、香港及澳门特别行政区）及领域内（包括美容适应症与治疗适应症）独家使用、进口、销售及其他商业化（不包括制造）含有DaxibotulinumtoxinA型肉毒杆菌毒素的注射用药物RT002的权利。

根据协议，复星医药产业应向Revance支付至多8,800万美元的许可费用以及支付相应的销售里程碑款项。

Revance成立于1999年，是一家专注于新型肉毒杆菌毒素产品在多种美容及治疗适应症的研发、生产和商业化的生物制药公司。

RT002是一种基于Revance的专有技术平台开发的、处于临床研究阶段的长效神经调节物（neuromodulator）。其药物活性成分为DaxibotulinumtoxinA型肉毒杆菌毒素，其制剂中不含有人血来源的物质或动物来源的蛋白，并且能够在无需冷藏的条件下保持两年稳定性。

根据其已完成的临床前和临床研究结果，RT002可用于美容适应症，如消除中到重度眉间纹；以及治疗适应症，如颈部肌张力障碍。

截至目前，中国境内（不包括港澳台地区）尚无含有DaxibotulinumtoxinA型肉毒杆菌毒素的产品上市销售。根据IQVIACHPA最新数据，2017年注射用A型肉毒杆菌毒素在中国境内销售金额约为人民币2.34亿元。

（天圣医药经济信息中心据动脉网整理）

TESARO被GSK以51亿美元收购

葛兰素史克（GSK）12月3日宣布，公司将收购总部位于美国马萨诸塞州的肿瘤学药物研发公司TESARO。两家公司已达成最终协议，以每股75美元的现金进行收购，总价约51亿美元，价溢110％。拟议的交易将大大加强GSK的制药业务板块，加速GSK管道药物建设和肿瘤方面的商业化能力。

TESARO是一家商业生物制药公司，主要上市产品Zejula（niraparib）是一种口服聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂。PARP抑制剂正在改变卵巢癌的治疗，尤其是在无论BRCA基因（gBRCA）种系是否突变患者中，表现出显著的临床益处。Zejula目前在美国和欧洲被批准在成人患者中用于治疗复发性卵巢癌，这些患者对铂类化疗有反应，但无论BRCA突变或生物标志物状态如何。截至9月30日，Zejula作为卵巢癌二线维持治疗的2018年收入为1.66亿美元。

评估Zejula在“所有参与者”患者群体中作为单一疗法和组合使用的临床试验也正在进行，以便增加该药批准用于卵巢癌一线维持治疗的机会。进行中的试验还在评估Zejula对携带gBRCA基因突变患者以及无gBRCA基因突变且肿瘤HRD阳性和阴性的更大患者群体的潜在治疗益处。所有这些研究的第一批结果预计将于2019年下半年呈现。

GSK认为，PARP抑制剂为多种癌症类型的治疗提供了重要治疗机会。除卵巢癌外，Zejula目前正在被研究用于肺癌、乳腺癌和前列腺癌，既可作为单药治疗，也可与其他药物联合使用，包括TESARO的抗PD-1抗体dostarlimab（之前称为TSR-042）。

除了Zejula外，TESARO还有其他几种肿瘤管线药物，包括针对PD-1，TIM-3和LAG-3靶标的抗体。

GSK正与TESARO的几位主要高管们进行讨论，以确保公司下一步的工作。

（天圣医药经济信息中心据新浪医药整理）