天圣医药经济信息2018年第262期

时间：2018-12-17

2018年第262期 2018年12月17日

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【宏观经济】从政治局会议看2019年工作三大主线

【医药新政】卫健委发文制订全国辅助用药目录

【医药市场】我国已设置32个血液中心 覆盖城乡血站服务体系已经建成

【科研前沿】研究人员利用单细胞谱系图谱追踪细胞直接重编程

【重点新药】礼来Olumiant有望打破系统性红斑狼疮新药现状

【药企动态】

Checkmate获得2200万美元融资 推动癌症免疫治疗药物的开发

诺华Xolair预充式注射器获欧盟批准 用于哮喘和荨麻疹患者 

 

【宏观经济】

从政治局会议看2019年工作三大主线

第一、振兴实体经济

1、2019年GDP增速或定在6.5%，实际增速目标或力争6.3%以上。

2、振兴实体经济以“先进制造业”为抓手。“推动制造业高质量发展，推进先进制造业与现代服务业深度融合”。

3、基建补短板与区域发展战略融合，基建发力以东部、发达地区为重点。区域发展战略两大重点“京津冀一体化”、“长江经济带”。

4、继续不再提“去杠杆”和“房地产”问题，为后续政策调整提供弹性。

第二、提振全社会信心

1、顺应各方诉求，大力度、实质性“促开放”。围绕市场准入，行业，涵盖金融业、服务业开放，甚至包括部分垄断行业(如能源等)的开放。

2、“振信心”的重点是资本市场改革提振资市场信心。

3、“三大攻坚战”从“面”向“点”推进。(1)防范和缓解重大风险，保持金融稳定；(2)着眼于全面建成小康社会。

第三、继续加强党的领导

“严”字长期坚持下去；“要创新纪检监察体制机制”，“深化政治巡视”等。

（天圣医药经济信息中心据国泰君安、东方财富网整理）

【医药新政】

卫健委发文制订全国辅助用药目录

12日，国家卫生健康委员会发布《关于做好辅助用药临床应用管理有关工作的通知》表示，要制订全国辅助用药目录及省级和各医疗机构辅助用药目录，以加强医疗机构辅助用药临床应用管理，规范辅助用药临床应用行为，提高合理用药水平，维护人民群众健康权益。

全国辅助用药目录的制定，直接关系到医生处方开药，与百姓就医用药密切相关，是近期继调整国家基本药物目录、“4+7”药品集中带量采购之后，国家在控制公立医院医疗费用不合理增长，减轻患者看病就医负担方面的又一举措。

根据《通知》，辅助用药目录的具体制定流程为，各地二级以上医疗机构将本机构辅助用药以通用名并按照年度使用金额由多到少排序,形成辅助用药目录上报，每个医疗机构辅助用药品种原则上不少于20个。各省级卫生健康行政部门汇总辖区内医疗机构上报的辅助用药目录，以通用名并按照使用总金额由多到少排序，将前20个品种信息上报国家卫生健康委。国家卫健委将制订全国辅助用药目录并公布，同时定期对全国辅助用药目录进行调整，调整时间间隔原则上不短于1年。

此外，《通知》要求各级卫生健康行政部门要将辅助用药临床应用情况作为医疗机构绩效考核工作的重要内容，充分运用考核结果，促进提升辅助用药科学管理水平。

自2015年底国家卫健委等五部委联合发文《关于控制公立医院医疗费用不合理增长的若干意见》以来，针对与主要治疗目的不直接相关的辅助药物滥用情况，多地采取了监控和限用、停用措施。今年6月起，重庆市持续开展“民生监督暨过度诊疗”专项整治行动，对全市二级以上公立医疗机构开展处方及病案点评，重点针对不合理用药、不合理大型设备检查、不合理使用高值耗材等损害群众切身利益的行为。

而在今年10月底，时隔六年后做出大幅调整的国家基本药物目录也将一批没有显著效用的“神药”“万能药”调出。全国至地方连续出台各类相关举措，均在于以规范辅助用药，促进医生合理用药，保障医疗质量和安全，进一步节省医保资金的支出，让老百姓用到治病效果好的药。

（天圣医药经济信息中心据人民网-人民健康网整理）

【医药市场】

我国已设置32个血液中心 覆盖城乡血站服务体系已经建成

国家卫生健康委员会医政医管局副局长周长强13日说，截至目前，全国共设置血液中心32个，中心血站321个，中心血库99个，固定采血点1390个，我国已经建成以血液中心、中心血站为主体，边远县级中心血库为补充，覆盖城乡、运行高效的血站服务体系。

周长强在当天举行的《中华人民共和国献血法》实施20周年暨2016-2017年度无偿献血表彰大会上说，我国已全面建立无偿献血制度，血液管理法制体系和血站采供血服务体系日益完善，实现了从个体献血到完全自愿无偿献血的根本转变，无偿献血人次数连续20年持续增长。临床用血全部来自自愿无偿献血，提前实现世界卫生组织呼吁各成员国“到2020年实现全部血液供应均来自自愿无偿献血者”的任务目标。

据介绍，通过改进血液质量控制系统，我国血液安全水平显著提升。针对重大自然灾害和事故灾难等突发事件，通过建立血液预警和调配机制，我国组建应急献血者队伍，依法开展血液调配，季节性、区域性、偏型性血液供应紧张的世界难题已经得到解决。

周长强表示，2017年全国无偿献血人次1459万，较1998年增长44.6倍。全国献血总量由1998年不足1000吨提高到2017年近4956吨，增长了近4倍。2018年1-11月，无偿献血人数和采血量较去年同期分别增长3%和4%，全国区域间调配血液150万单位，有力保障了重点地区、重大活动的临床用血需求。

（天圣医药经济信息中心据新华网整理）

【科研前沿】

研究人员利用单细胞谱系图谱追踪细胞直接重编程

直接细胞谱系重编程涉及细胞身份转换，比如Fábio F. Rosa等人近期发现让小鼠成纤维细胞表达三种转录因子PU.1、IRF8和BATF3就可直接将它们重编程为呈递抗原的树突细胞，此外，让人类成纤维细胞表达这三种转录因子也可实现这一点。单细胞技术可用于破解细胞谱系转换过程中出现的相当大的异质性。然而，在细胞处理期间，细胞谱系之间的转换关系通常会丢失，这就使得重建这种转换轨迹复杂化。

在一项新的研究中，来自瑞典、葡萄牙、俄罗斯和英国的研究人员开发出一种称为CellTagging的组合细胞索引技术，它能够平行捕获细胞克隆历史和细胞身份。在这种技术中，连续多轮细胞标记使得这些研究人员能够重建多层细胞谱系树。

在将成纤维细胞直接重编程为诱导性的内胚层祖细胞的过程中，通过对成纤维细胞进行CellTagging分析和纵向追踪，这些研究人员揭示出两个不同的转换轨迹：一种转换轨迹导致成功的重编程细胞产生，另一种转换轨迹导致“死端”状态，这两种转换轨迹在细胞谱系转换的最早阶段就已得到确定。

这些研究人员发现一种潜在的甲基转移酶--- Mettl7a1---的表达与成功的重编程轨迹相关联；将Mettl7a1加入到重编程混合物中可增加诱导性内胚层祖细胞的产率。

综上所述，这些研究结果表明这种细胞谱系追踪方法可用于揭示直接重编程的动态变化。

（天圣医药经济信息中心据生物谷整理）

【重点新药】

礼来Olumiant有望打破系统性红斑狼疮新药现状

美国制药巨头礼来（Eli Lilly）与合作伙伴Incyte公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予JAK1/2抑制剂Olumiant（baricitinib）治疗系统性红斑狼疮（SLE）的快速通道资格。目前，双方正在III期临床研究中评估2种剂量Olumiant治疗SLE的疗效和安全性。

SLE是一种慢性多器官自身免疫性疾病，可引起广泛的组织和器官损害，该病特征是周期性的发作和缓解，并伴有多种症状，包括极度疲劳、不明原因发热、关节疼痛/肿胀、蝶形红斑。

Olumiant是一种每日口服一次的选择性、可逆性JAK1和JAK2抑制剂，正开发用于多种炎症性疾病和自身免疫性疾病的治疗。JAK酶有4种：JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。JAK依赖性细胞因子参与了多种炎症/自身免疫疾病的发病机制，提示JAK抑制剂或可广泛用于治疗各种炎症性疾病。在非临床研究中，baricitinib针对JAK1、JAK2、TYK2的抑制强度要比JAK3高出100倍。然而，目前还不清楚特异性JAK酶的抑制作用与治疗效果之间的相关性。

礼来与Incyte于2009年达成独家合作协议，共同开发Olumiant及后续化合物。在欧盟，Olumiant于2017年2月获批治疗中重度RA成人患者，成为欧洲治疗RA的首个JAK抑制剂。

Olumiant是礼来重点打造的一款产品，除了RA和SLE之外，该药治疗特应性皮炎也已处于III期临床，预计将在2019年上半年公布结果。今年5月，EvaluatePhamra发布报告预测，Olumiant在2024年的全球销售额有望达到15亿美元。尽管如此，Olumiant的前景仍不容乐观，除了要直面辉瑞已上市JAK抑制剂Xeljanz/Xeljanz XR之外，还面临着被另2款在研JAK抑制剂艾伯维upadacitinib和吉利德filgotinib赶超的威胁，特别是filgotinib。

（天圣医药经济信息中心据新浪医药整理）

【药企动态】

Checkmate获得2200万美元融资 推动癌症免疫治疗药物的开发

美国生物制药公司Checkmate Pharmaceucals近日任命Barry Labinger为公司总裁兼首席执行官，Checkmate创始人、原总裁兼原首席执行官Arthur M. Krieg博士将改任首席科技官一职。 Labinger和Krieg都将在Checkmate董事会任职。

此外，Checkmate还宣布完成由新投资者Decheng Capital领投的2200万美元融资，该轮融资参与者还包括现有投资者parcipaon、SofinnovaVentures、venBioPartners和F-Prime Capital Partners。

Checkmate是一家临床阶段的私人控股公司，总部位于马萨诸塞州。该公司利用其在CpG寡核苷酸领域的专业知识开发免疫疗法，旨在提高现有免疫疗法的疗效，并为患者及医疗服务工作者提供新的治疗方案。

Checkmate的主要候选药物CMP-001是一种癌症免疫治疗药物，目前已被证明能够在一些病例中逆转对PD-1治疗的抵抗力。

Barry拥有近30年的药物和生物技术行业经验，此前他曾担任Biothera Pharmaceucals的总裁、首席执行官和董事。Biothera Pharmaceucals是一家专注于先天免疫活性的临床阶段癌症免疫治疗公司。

据了解，此次融资的资金将助推Checkmate的候选产品CMP-001在晚期黑色素瘤和非小细胞肺癌（NSCLC）中的临床开发，它们此前对an-PD-1治疗有顽固性。同时，CMP-001的临床开发还将扩展至其他实体肿瘤类型。

此前，Checkmate曾分别在2015年和2017年获得A、B轮融资。2015年8月12日，该公司获得2000万美元A轮融资，Sofinnova Ventures 和venBio Partners共同出资，此轮融资资金主要用于开发新型免疫肿瘤产品平台。

2017年6月15日，该公司获得2700万美元B轮优先股融资，该轮融资由FPrime Capital Partners领投，Sofinnova和venBio Partners跟投。这笔资金同样用于推进CMP-001的临床开发。同时，该公司还任命Appoints Karen Brennan为首席运营官。

（天圣医药经济信息中心据动脉网整理）

诺华Xolair预充式注射器获欧盟批准 用于哮喘和荨麻疹患者

瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Xolair（omalizumab，奥马珠单抗）预填充注射器（PFS）用于自我给药，该产品将作为一种额外的制剂，用于严重过敏性哮喘（SAA）和慢性特发性荨麻疹（CIU）患者自我注射治疗。此次批准，使Xolair PFS成为欧洲首个也是唯一一个为SAA和CSU提供自我管理（或由训练有素的护理人员管理）的生物制剂，该药适用于：（1）6岁及以上 哮喘症状难以控制的患者；（2）对H1抗组胺药物不受控的12岁及以上CSU患者。在SAA和CSU中开展的研究显示，经过适当训练的患者能够在家中有效地自我用药Xolair。

Xolair的有效性已在大规模临床研究和现实世界研究中得到证实：Xolair在SAA患者中可减少严重恶化和皮质类固醇使用，在CSU患者中可快速减少症状。EC的批准将允许无过敏史的患者自我注射或由训练有素的非专业人员从第4剂开始注射Xolair PFS，如果医生确定这是合适的话。患者或护理人员必须接受过正确的皮下注射技术和严重过敏反应的早期体征和症状识别的训练。

Xolair是一种单克隆抗体药物，靶向结合免疫球蛋白E（IgE），该药通过皮下注射给药，可能通过减少IgE和细胞激活机制的下游效应，来抑制组胺诱导的皮肤反应。目前，Xolair已获全球90多个国家批准，以品牌名索雷尔（Xolair）上市。在美国市场，Xolair由罗氏旗下基因泰克与 诺华合作开发和推广。

在中国，Xolair于2017年8月获得批准，用于治疗12岁以上经吸入激素合并长效β2-肾上腺素受体激动剂治疗控制不佳的中重度过敏性哮喘患者。此次批准，使Xolair（茁乐）成为中国批准治疗 哮喘的首个靶向药物。

（天圣医药经济信息中心据生物谷整理）