天圣医药经济信息2019年第14期

时间：2019-01-22

2019年第14期（总第285期） 2019年1月22日

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目        录

【宏观经济】IMF再度下调全球增速预测 中国增长预期不变

【药监执法】药监局：强化疫苗批签发管理 加大生产企业检查力度

【医药新政】国家卫健委发文：将开展基药制度综合试点

【科研前沿】基因疗法能够促进神经元再生

【重点新药】小野制药Demser获批 改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌

【药企动态】

创新驱动—恒瑞抗肿瘤创新药即将爆发

康泰生物13价肺炎疫苗揭盲完成 进展顺利

 

【宏观经济】

IMF再度下调全球增速预测 中国增长预期不变

国际货币基金组织(IMF)1月21日发布最新《全球经济展望》(WEO)，以“全球扩张趋弱”为题，分别下调2019、2020年全球经济增速预期0.2和0.1个百分点至3.5%和3.6%，这也是继去年10月IMF两年内首次调降全球经济增长预期之后的再度下调。

IMF维持对美国2019、2020年2.5%和1.8%的增速预期不变，下调欧元区2019年经济增速预期0.3个百分点至1.6%；

此外，IMF下调新兴市场经济增速预期，维持对中国今明两年增长6.2%的预测。

融资环境收紧、贸易不确定性、英国“硬脱欧”等风险等都被认为是经济下行的触发因素。

全球经济扩张势头放缓

除了贸易不确定性之外，IMF认为还有诸多因素可能触发全球经济下行。尤其是随着美联储不断加息、欧洲央行退出QE(量化宽松)购债计划，融资环境已经从去年秋季以来收紧，且公私部门的债务处于相当高水平。同时，下行风险也包括了英国“无协议脱欧”等。

新兴市场动能继续放缓

去年，新兴市场的股、债、汇市遭遇“三杀”， 2018年三季度开始遭遇净资本外流。IMF也预计，2019年新兴及发展中亚洲国家的经济增速将放缓0.2个百分点至6.3%。

中国财政政策加码

IMF认为中国经济仍面临下行压力，但中国政府也已采取各项政策应对。IMF仍维持对中国今明两年经济增长6.2%的预期。

摩根士丹利预测，今年政策制定者将以财政刺激为主，有望进一步减税、降负，同时扩大赤字率，并提升地方政府专项债券的发行额度。

（天圣医药经济信息中心据第一财经整理）

【药监执法】

药监局：强化疫苗批签发管理 加大生产企业检查力度

1月17日至18日，全国药品注册管理和上市后监管工作会议在京召开。会议明确了2019年药品上市后监管的重点任务，包括强化疫苗监管，强化疫苗批签发管理，加大对疫苗生产企业检查力度，挂牌督办疫苗违法案件；强化药品抽检和不良反应监测，强化网络售药监管，强化对高风险品种监管等。

会议总结了2018年药品注册管理和上市后监管工作，部署了2019年工作任务。国家药品监督管理局党组书记李利听取了会议情况汇报并提出要求，强调要深入研究当前药品监管工作面临的形势和任务，部署落实好2019年重点工作。

会议就2019年药品注册管理重点工作进行了部署：完善药品注册法规标准体系，加快推进《药品注册管理办法》等一系列规章制度的制修订，继续推进《中国药典》(2020年版)编制工作；深化药品审评审批制度改革，完善药品临床试验默示许可，进一步提高药物临床试验管理能力和药物临床研究水平；全力推进仿制药一致性评价，坚持标准不降低，进一步完善相关评价要求和指导原则，在保障药品可及性的基础上，分类推进；加强药物研制环节监管，完善药品注册现场检查管理，强化审评与检查检验工作的有机衔接，严厉打击数据造假，确保药物研究的真实性。

会议同时明确了2019年药品上市后监管的重点任务：结合《药品管理法》修正案的颁布实施，推进药品生产、流通、抽查检验、不良反应监测等一系列监督管理办法的制修订；明确监管事权、细化监管流程、突出监管协作，探索建立药品全生命周期监管工作机制；强化疫苗监管，推动职业化药品检查员队伍建设，强化疫苗批签发管理，加大对疫苗生产企业检查力度，挂牌督办疫苗违法案件；强化药品抽检和不良反应监测，强化网络售药监管，强化对高风险品种监管；推进信息化追溯体系建设，提升监管效率；融合检查和稽查工作，建立协调联动机制，用好行刑衔接，严惩重处违法行为。

（天圣医药经济信息中心据中国新闻网整理）

【医药新政】

国家卫健委发文：将开展基药制度综合试点

1月17日，国家卫健委、国家中医药管理局联合发布了《关于进一步加强公立医疗机构基本药物配备使用管理的通知》国卫药政发〔2019〕1号。

国家基本药物目录是各级医疗卫生机构配备使用药品的依据，基本药物配备使用是实施国家基本药物制度的核心环节。

按照基本药物“突出基本、防治必需、保障供应、优先使用、保证质量、降低负担”功能定位，公立医疗机构制订药品处方集和用药目录时，应当首选国家基本药物。

以省（区、市）为单位增补非目录药品是国家基本药物制度实施初期的阶段性措施，2018年版国家基本药物目录公布后，各地原则上不再增补药品。

少数民族地区可根据需要，以省（区）为单位增补少量民族药，但应当经过充分论证和严格程序，并严控品种数量。鼓励其他医疗机构配备使用基本药物。

省级卫生健康行政部门结合地方实际和公立医疗机构功能和诊疗范围，合理确定国家基本药物在公立医疗机构药品配备品种、金额的要求并加强考核。

在临床药物治疗过程中，使用同类药品时，在保证药效前提下应当优先选用国家基本药物。

公立医疗机构应当科学设置临床科室基本药物使用指标，基本药物使用金额比例及处方比例应当逐年提高。

以基本药物为重点，优先考虑儿童用药、心血管病用药和抗肿瘤用药等重大疾病用药，编制工作方案，建立评价基地，开展临床综合评价，推动形成综合评价结果产出的关联应用机制。

省级卫生健康行政部门要组织制订综合试点工作方案，以市为单位开展基本药物制度综合试点。

协调相关部门完善采购供应、医保支付等相关环节政策，重点围绕基本药物配备使用、上下级医疗机构用药衔接、药品使用监测、短缺药品监测预警与应对、药品临床综合评价、降低慢性病用药负担等内容，整体推进基本药物制度建设，形成可复制可推广的经验。国家将选择部分市进行试点。

（天圣医药经济信息中心据国家卫健委整理）

【科研前沿】

基因疗法能够促进神经元再生

来自荷兰神经科学研究所（NIN）和莱顿大学医学中心（LUMC）的研究人员表明，使用基因疗法治疗可以在神经损伤后更快恢复。通过将手术修复程序与基因治疗相结合，首次刺激了神经细胞的存活和长距离神经纤维的再生。

在出生或交通事故发生后，颈部的神经可能会从脊髓中被撕裂。结果，这些患者失去了手臂功能，并且无法进行日常活动。目前，手术修复是患有这种神经损伤的患者唯一可用的治疗方法。手术后，神经纤维在到达肌肉和神经细胞之前必须桥接数厘米，新纤维需要再生的神经细胞大量丢失。大多数再生神经纤维不会到达肌肉。因此手臂功能的恢复令人失望，不完整。

通过将神经外科修复与基因治疗相结合，可以挽救许多垂死的神经细胞，并且可以刺激肌肉方向上的神经纤维生长。在这项研究中，研究人员使用可调节的基因疗法，通过使用广泛使用的抗生素可以打开和关闭生长因子。由于我们能够在不再需要生长因子的情况下关闭基因治疗，新的神经纤维对肌肉的再生得到了显着改善。

为了克服免疫系统识别和移除基因开关的问题，研究人员开发了一个隐藏版本，即所谓的“隐形开关”。隐形基因转换是向神经损伤基因治疗发展迈出的重要一步。隐形开关的使用改善了基因治疗，使其更安全。

目前基因治疗尚未准备好用于患者。虽然关闭治疗基因的能力是向前迈出的一小步，但研究人员仍然在关闭开关时发现了少量的活性基因。因此，需要进一步研究以优化该疗法。

（天圣医药经济信息中心据生物谷整理）

【重点新药】

小野制药Demser获批 改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌

日本药企小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，Demser（metyrosine，甲基酪氨酸）250mg胶囊已获日本监管机构批准，该药是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，用于嗜铬细胞瘤（PC）患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。

嗜铬细胞瘤（PC）是一种起源于肾上腺髓质或肾上腺外神经节的神经内分泌肿瘤，日本估计有2920例患者。儿茶酚胺过量分泌可引起多种症状，如心动过速、头痛、心慌、出汗、便秘，以及高血压。交感神经药物α-阻滞剂和β-受体阻滞剂，用于控制 血压和心率，通常情况下已被用于改善这些症状。在许多局部浸润性或转移性恶性PC患者中，由于手术切除肿瘤并不适用，因此需要长效疗法，如放疗和化疗。儿茶酚胺慢性持续过量分泌，可能增加引起心血管相关不良事件的风险，如心力衰竭或致命性的心律失常。

Demser可抑制与儿茶酚胺生成相关的酪氨酸羟化酶，极大地减少PC分泌的儿茶酚胺，减轻因儿茶酚胺过量分泌引起的症状Demser是一种很有前景的药物，在接受交感神经药物无法充分控制症状的患者中已被证实可改善疾病症状。在日本，Demser在2015年5月被日本卫生劳动福利部（MHLW）授予孤儿药资格。

根据2013年10月与加拿大制药公司Valeant Pharmaceuticals International（2018年7月更名为Bausch Health公司）签订的授权协议，小野制药获得了Demser在日本的开发和商业化独家权利。在美国，Demser由Bausch Health公司销售，用于嗜铬细胞瘤（PC）患者，改善儿茶酚胺过量分泌状况。

（天圣医药经济信息中心据生物谷整理）

【药企动态】

创新驱动—恒瑞抗肿瘤创新药即将爆发

中国癌症每年发病人数和死亡人数位居全球第一，但抗肿瘤药市场在全球的占比却非常小，17年全球74%的抗肿瘤药市场主要集中在美国、欧洲五国和日本这些发达国家，包括中国在内的新兴市场只占到10.5%的市场份额，说明我国抗肿瘤药市场空间还有非常大的发展空间。

我国的抗肿瘤药市场产品结构跟发达国家有很大不同，中药抗肿瘤药市场占比高达18.65%，销售额TOP10的非中药抗肿瘤药中，7个都是基础化疗药物，只有3个是靶向药物，且已在国内上市多年，国外很多疗效突出的靶向免疫药物直到近两年才获批进入国内市场。近年来国家出台多项政策促进抗肿瘤创新药在国内的上市和临床使用，我国抗肿瘤药市场已进入到结构升级换代的历史转折时期。

近3年，国家密集出台了一系列加速药品审评审批、提升药品质量的医药新政来解决药品供给端问题，对具有明显临床优势的抗肿瘤创新药实行优先审评，政策效果非常明显。一方面CDE批文积压情况得到了极大的改善，审评效率也大大提升；另一方面国内的创新成果达到历史高峰，尤其是抗肿瘤创新药领域。另外医保目录的动态调整机制也大大降低了新型肿瘤药物上市后的支付门槛。

抗肿瘤药是恒瑞最大的产品板块，17年占公司营业收入的41.36%，是公司业绩来源的重要方面。公司抗肿瘤药产品丰富，核心产品销售稳定。恒瑞抗肿瘤创新药管线全面布局，即将进入爆发期。PD-1/PD-L1单抗、CDK4/6抑制剂、AR抑制剂和PARP抑制剂是公司未来的重磅产品，预计未来3年内逐步获批上市。已获批创新药阿帕替尼、吡咯替尼、19K有望继续扩大市场空间。公司抗肿瘤创新药阿帕替尼、吡咯替尼、PD-1单抗、PD-L1单抗、AR抑制剂、PARP抑制剂和CDK4/6抑制剂的销售峰值预计可达150亿左右。

（天圣医药经济信息中心据张静含整理）

康泰生物13价肺炎疫苗揭盲完成 进展顺利

2019年1月18日，康泰生物发布公告称其全资子公司北京民海生物科技有限公司近日获得中国食品药品检定研究院关于13价肺炎球菌结合疫苗Ⅲ期临床试验血清抗体检测结果的通知，民海生物自主研发的13价肺炎球菌结合疫苗Ⅲ期临床试验数据完成揭盲工作，进入统计分析与临床研究总结阶段。

肺炎是全世界儿童因感染导致死亡的主要原因。根据WHO统计，全球每年约1.56亿5岁以下儿童发生肺炎，2015年肺炎造成约92万名5岁以下儿童死亡，占5岁以下儿童死亡人数的16%。

在我国，每年约有0.21亿5岁以下儿童发生肺炎。2016年11月，辉瑞的13价肺炎球菌结合疫苗在国内获批上市，参考中检院批签发数据，2017年13价肺炎结合疫苗在国内批签发仅71.5万支，2018年批签发量为290万支，目前我国13价肺炎结合疫苗市场处于严重缺货阶段。从国内申报企业进度来看，申报企业仅6家，竞争格局良好，目前进度最快的是沃森生物，现处于发补阶段。康泰生物现已完成三期临床揭盲，参考沃森生物的时间进度，预计公司3到6个月能完成报产工作，有望在2020年获批上市。

2017年我国新出生人口约1728万人，假设13价肺炎疫苗在农村新生儿中接种率为20%，在城镇新生儿中接种率为40%，通过加权平均得到理论的新生儿接种人数为547.8万人，13价肺炎疫苗的年需求量在2191.2万支。假设国内13价肺炎疫苗以400元/支的价格销售，理论上的市场空间约为87.65亿元，康泰生物预计作为第二家13价肺炎疫苗获批上市的生产企业，按照10%-30%的市场占有率计算，上市初期将为公司带来8.76-26.29亿元的销售收入。

（天圣医药经济信息中心据张静含整理）