天圣医药经济信息2018年第170期

时间：2018-08-03

2018年第170期 2018年8月3日

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【宏观经济】贸易战放慢全球制造业扩张速度

【医药新政】国家基药政策或有大调整

【药监新政】国家药监局：医械生产经营信息公开 数据全部上传备案系统

【科研前沿】中国学者造出只有1条染色体的酵母

【重点新药】第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定

【药企动态】

优先审评券交易再创新低 Ultragenyx作价8060万美元出售

诺华出售两项抗癌药物给中国药企来凯医药

健帆生物:中报业绩靓丽 产品收入增长明显加快

 

【宏观经济】

贸易战放慢全球制造业扩张速度

从近日美国、欧洲和亚洲一些国家相继发布了制造业指数看，大部分国家制造业扩张速度放缓。

指数回跌主要是受厂商基于美元加息、中美贸易摩擦、部分国家经济显露疲态等因素影响，在下单、投资上放缓，对未来半年看法趋于保守。

贸易战影响负面影响将进一步显现。

制造业扩张降温

美国供应管理协会8月1日公布的数据显示，7月美国制造业增长降温程度大于预期。

在欧洲，欧元区7月制造业增长比较疲软。德国7月制造业PMI终值为56.9，低于预期值57.3；法国7月制造业PMI终值为53.3。

英国7月制造业PMI为54，也不及预期，7月制造业产出刷新2017年3月以来新低，新订单数据刷新2017年6月以来新低。

在亚洲，日本7月制造业PMI初值51.6，为逾一年半低点。

7月中国制造业采购经理人指数为51.2，继续位于景气区间。

经济增长仍无忧

尽管制造业扩张开始放慢，但是全球经济整体仍处于增长之中。国际货币基金组织日前表示，全球经济增长仍然强劲，只是增幅已经开始持平。

美国经济增长表现较为强劲。亚太地区发展中经济体未来两年经济增长将保持稳定。预计亚太地区2018年增长6%。

不利影响将逐渐显现

如果贸易摩擦继续加剧，对包括美国在内的国家制造业的影响将越来越明显，部分亚洲经济体可能会遭到重创。其中，韩国、马来西亚、新加坡、中国台湾地区等亚洲经济体比较依赖出口，将尤其容易受到影响。

（天圣医药经济信息中心据经济参考报信息整理 ）

【医药新政】

国家基药政策或有大调整

近日，国家卫健委药政司起草了《关于进一步完善国家基本药物制度的意见（征求意见稿）》，目前处于相关单位论证并征求意见中，反馈意见截止时间为8月3日12点。

根据意见稿，完善的内容主要括动态调整优化目录、切实保障生产供应、全面配备优先使用、降低群众药费负担、提高质量安全水平等。

▍三年调整一次目录

根据意见稿，将完善基药目录管理机制。优化目录遴选调整程序，原则上三年调整一次。

意见稿提到，优先调入通过仿制药一致性评价、成本效益比显著等药品，重点调出发生严重不良反应、可被成本效益比更优的品种所替代等药品。

此前，据知情人士透露，有关部门针对基药目录调整的问题，组织了一次内部研究会，会议涉及消化、呼吸、感染、神经、心血管、内分泌、肿瘤、血液、儿科等类别。可见，这些类别很有可能是扩容的重点。

虽然，如今的两保合一、分级诊疗、基层配备使用一定比例非基药等政策，可能对基药目录的作用有所削弱。但是，大家要知道，分级诊疗，关键是基层首诊。能够进入基药目录，意味着获得了基层营销的资格，将有希望为产品的销量带来推动作用。

▍报销比例，高于非基药

意见稿还提到，对临床诊疗用基本药物，经过医保部门的程序之后，全部纳入基本医疗保障药物报销目录，报销比例明显高于非基药。此外，通过财政全额保障或医保全额报销等方式，选择部分基药向高血压、糖尿病、严重精神障碍等患者免费提供。

我国的基本药物制度，自2009年建立实施至今已有9年。近年来，安徽、广东、广西等部分地区，已先行尝试针对部分慢性病人群需求，将基本药物作为公共产品以全额保障的形式向居民免费提供，真正实现基本药物公平可及、人人享有。

据相关统计，在发达国家70%以上的药品，都是通过报销计划和其它机制由公共机构资助的。例如澳大利亚药品保险补助制度，就覆盖了市场上90%的药品市场。

近两年，有不少人认为，基药目录在医药市场的重要性似乎不如从前。而对于那些并不一定需要基药身份的产品来说，能够安全呆在医保目录，才是王道。

除此之外，多数人认为，基药不再强制规定，基层配备一定比例的非基药，将要颠覆以往的各级医疗机构药品竞争格局。一旦基药的医保报销比例比非基药要高，且部分基药在全国范围免费提供，这一系列举措的推动，将给目前的医药市场格局，带来更大的冲击和影响。

（天圣医药经济信息中心据赛柏蓝整理）

【药监新政】

国家药监局：医械生产经营信息公开 数据全部上传备案系统

8月2日，国家药监局办公室发布了《关于加强医疗器械生产经营许可（备案）信息管理有关工作的通知》。通知要求，自2018年8月1日起，新发放的医疗器械经营许可证和第二类医疗器械经营备案凭证的经营范围应当分为原《医疗器械分类目录》分类编码区和新《医疗器械分类目录》分类编码区，并明确标识。

各监管部门在其政府网站药及时公开医疗器械生产经营许可和备案信息。内容包括：许可证编号、企业名称、法定代表人、企业负责人、住所、生产地址、生产范围等等。

此外，通知还要求，各省食药监管部门要指定专人负责及时上传医疗器械生产经营许可（备案）信息，对于使用自行开发的系统的部门应当于每月1日将本省全部生产经营许可（备案）信息向国家药品监督管理局的“医疗器械生产经营许可（备案）信息系统”上传数据，确保该系统数据完整准确、及时更新。

(天圣医药经济信息中心据新浪医药综合整理）

【科研前沿】

中国学者造出只有1条染色体的酵母

近日，两支科研团队通过基因组编辑的方法，成功将酵母的染色体进行了融合。其中，一支来自中国科学院的团队，更是创造出了只有1条染色体的酵母，在生命科学领域做出了重大突破。

来自中国科学院的一支团队通过对酵母的改造，首度向全世界揭晓了这个问题的答案。通常的酵母具有16条不同的染色体，而研究人员决定将它们两两融合，最终把16条染色体并成1条。

研究人员们设计了一个巧妙的方法，在两条染色体融合的同时，能够在它们身上各移除掉一个端粒，并去除其中一条染色体的着丝粒。这样一来，简单的几步操作，就能把两条染色体合二为一。在不断的尝试后，这支团队把酵母的16条染色体，拼成了1条。

令人难以置信的是，尽管经历了如此巨大的改变，但在酵母体内，只有少数基因的表达发生了变化！而且，这些变化大多可以通过结构上的原因得到解释。换句话说，将酵母的染色体合并成1条，并没有带来广泛的严重后果。

研究人员们发现，在不同的培养条件下，这些酵母都没有表现出严重的生长缺陷。它们甚至还能靠自己仅有的1条染色体顺利地进行有性生殖。

减少染色体的数目，并不会带来重大生长缺陷。当然，染色体数目减少带来的些许不利，在实验室环境中或许不值一提，但在自然环境中，可能会被无限放大，影响酵母的生存。这也从一定程度上解释了为何普通的生物都有许多条染色体。

（天圣医药经济信息中心据学术经纬整理）

【重点新药】

第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定

8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。

这项突破性疗法指定是根据在2008年6月欧洲血液学协会第23次大会全体会议上公布的关键性临床3期试验QuANTUM-R的结果批准的。在大会上提交的安全数据与以前观察到的状况一致，优于补救性化疗方案。接受单剂quizartinib(n=241)的患者与接受抢救化疗的患者(n=94)所发生的紧急不良事件的发生率相当。在接受研究的患者中，最常见的不良事件(>30%，任何级别)包括恶心、血小板减少、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、贫血、中性粒细胞减少、发热、呕吐和低钾血症。

quizartinib是第一三共公司开发的一种小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，分子靶标为FLT3（也称为CD135）。FLT3是一种原癌基因，FLT3突变是急性髓性白血病中最常见的突变，这种突变的存在也是不良结果的标志。该药物目前处在复发/难治性FLT3-ITD AML患者治疗的临床3期研究阶段。

除了突破性治疗认定外，该药物还被美国FDA授予治疗复发性/难治性AML的快速通道地位，同时还被美国FDA及欧洲EMA授予治疗AML的孤儿药资格。

复发/难治性AML领域存在大量未满足的医疗需求，因为可用的治疗方案有限，而且对于复发/难治性FLT3-ITD AML患者也尚未有批准的靶向治疗。quizartinib所表现出的治疗效果无疑将会为这类AML患者带来新的治疗希望。

（天圣医药经济信息中心据新浪医药整理）

【药企动态】

优先审评券交易再创新低 Ultragenyx作价8060万美元出售

Ultragenyx公司罕见病药物Crysvita（burosumab）于2018年4月获得美国FDA批准，用于1岁及以上儿童和成年人X连锁低磷血症（XLH）的治疗。此次批准，使Crysvita成为首个治疗XLH的药物。在批准Crysvita的同时，FDA奖励Ultragenyx公司一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV），以奖励其在罕见儿科疾病新药研发方面做出的突出贡献。

近日，Ultragenyx公司的合作伙伴协和发酵麒麟透露，双方已将这张罕见儿科疾病PRV以8060万美元的价格出售，具体受让方未披露。这也是Ultragenyx公司第二次出售PRV。去年11月，该公司酶替代疗法Mepsevii获得美国FDA批准时也获得了一张罕见儿科疾病PRV，但这张券随后在12月中旬以1.3亿美元的价格出售给了瑞士制药巨头诺华公司。

此次8060万美元的价格，也创下了PRV市场交易价的新低，并且已经接近首张PRV的交易价。2014年7月，BioMarin公司将一张PRV以6700万美元的价格出售给了赛诺菲，由此创下了买卖PRV的先河。

去年，FDA创纪录的颁发了6张PRV。而在今年，截止7月份，FDA就已颁发了5张PRV，最近的一张是今年7月20日抗疟药Krintafel（单剂量他非诺喹）获批时将一张热带病PRV奖励给了葛兰素史克。值得一提的是，葛兰素史克的这张也是FDA迄今为止颁发的第23张PRV。

据统计，这23张PRV中罕见病占到了三分之二。目前，医药行业对罕见病新药研发的热情持续高涨，同时FDA也在努力扩大PRV项目，纳入与化学、生物、辐射威胁、核威胁和新发传染病有关的医疗对策。这也意味着，未来PRV颁发数量将进一步增加，市场交易价会进一步降低。另一方面，FDA已明确表示，不喜欢制药企业将PRV用于医疗需求不是那么紧迫的治疗领域。业界认为，多方因素或将积极推动PRV回归到该项目成立最初时的目的。

（天圣医药经济信息中心据新浪医药整理）

诺华出售两项抗癌药物给中国药企来凯医药

日前，诺华制药公司与总部位于中国上海的来凯医药科技有限公司（Laekna Therapeutics）签署了一项协议，通过此次合作，诺华授予了来凯医药两款处于临床阶段的口服抗癌药物的全球独家权利。

 

这两款肿瘤药物是口服泛AKT激酶抑制剂，分别是afuresertib（ASB183）和uprosertib（UPB795）。此前，该药物已针对多种癌症适应症的药物进行了10多项临床I/II期临床研究，包括卵巢癌、胃癌、多发性骨髓瘤、黑色素瘤等。

Pten/PI3K/AKT信号轴是与癌症生长相关的重要途径，其中的PI3K/AKT通道为血液恶性肿瘤中的结构活跃提供了增殖和细胞凋亡信号，而且可能导致耐药性。此前有研究显示，抑制该途径的药物可有效减缓癌症生长。AKT激酶抑制剂已经成为抗肿瘤药物开发的热点之一。研究表明，AKT作为细胞生存通路PI3K/AKT/mTOR的关键分子，在促进细胞生长和增殖、促进细胞运动和侵袭、抑制细胞凋亡和促进血管生成以及抵抗化疗和放疗中起到核心作用。

几年前，诺华从葛兰素史克（GSK）购买到了这两种药物。此次在与来凯医药的交易中，除了前期费用和发展里程碑付款之外，诺华还将获得来凯医药科技有限公司的股权。虽然商务合作的具体细节尚未公布，但诺华在未来的销售中也将获得相关版税付款。

就在上个月，诺华将其一直在努力开发的PI3K抑制剂buparlisib的全球权利授权给了位于中国杭州的生物技术公司阿诺医药。诺华是最早涉足PI3K抑制剂研发的大型制药公司之一，不过他们已经决定退出此项目开发计划。但诺华表示，这并不意味着其全面放弃了这种药物，而是将buparlisib全球商业权利交给了新兴的生物技术公司。

（天圣医药经济信息中心据新浪医药整理）

健帆生物:中报业绩靓丽 产品收入增长明显加快

8月2日晚健帆生物公司发布2018年半年报：实现营业总收入4.56亿元，同比增长38.91%；归母净利润2.10亿元，同比增长40.90%；基本每股收益0.51元，同比增长41.67%

公司今年Q1和Q2收入分别实现40%和38%的较高增长，上半年总收入增长39%，相比去年同期的26%显著加快，丝毫不受去年降价影响。其中，一次性使用血液灌流器产品收入4.16亿元（+36%），一次性使用血浆胆红素吸附器产品收入2119万元（+84%），血液净化设备收入348万元（+113%）。公司上半年引入人才297人，其中销售148人，目前营销团队已达700多人。同时积极拓展海外市场，上半年出口增长80%，产品已销往30个国家，并且公司的一些产品已被越南、土耳其、伊朗等国家纳入了其医疗保险。

公司上半年整体毛利率84.44%，比去年同期增加0.57个百分点；其中一次性使用血液灌流器毛利率85.76%保持稳定，而毛利率更高（估计接近90%）的一次性使用血浆胆红素吸附器收入占比提高了1.16个百分点，有效缓冲了去年Q4降价对毛利率的负面影响。费用方面，公司销售费用率24.09%，比去年同期减少了1.2个百分点，因为收入端增速更快；管理费用增长53%，主要原因是研发费用和股份支付费用分别大幅增长94%和193%；财务费用增长50%但依然为负。上半年公司整体运营效率有所提升，存货周转率1.47%（+0.38ppt），营收账款周转率3.94%保持稳定，总资产周转率0.26%（+0.2ppt）。公司经营性现金流增加8%，销售商品、提供劳务收到的现金增加33%

（天圣医药经济信息中心据方正 周小刚整理）